Münchner Zentrum für Seltene Erkrankungen (MZSE)

(Projektzusammenfassung)

Allein in Deutschland leben Schätzungen zufolge etwa vier Millionen Menschen mit einer der ca. 7-9.000 Seltenen Erkrankungen (SE), in der gesamten EU geht man von 30 Millionen Menschen aus. Nach der in Europa gültigen Definition gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen an dieser Erkrankung leiden. Sie bilden eine heterogene Gruppe von zumeist komplexen Krankheitsbildern, die überwiegend chronisch verlaufen und mit eingeschränkter Lebensqualität und/oder Lebenserwartung einhergehen. Etwa 80 Prozent dieser Krankheiten sind genetisch bedingt; in der Regel sind sie nicht heilbar. Seltene Erkrankungen sind also - isoliert genommen - tatsächlich selten, in der Summe stellen sie jedoch ein relevantes Versorgungsproblem dar, das in unserem Gesundheitssystem keine entsprechende Abdeckung erfährt. Hierfür sind eine mangelnde institutionelle Verankerung und eine unzureichende sozialrechtliche Abbildung der erforderlichen komplexen interdisziplinären, multiprofessionellen und sektorenübergreifenden Versorgungsleistungen ursächlich.

In dem durch das „Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen“ (NAMSE, www.namse.de) erarbeiteten und von der Bundesregierung im Sommer 2013 in Kraft gesetzten Nationalen Aktionsplan für Menschen mit Seltenen Erkrankungen,  wurde ein mehrstufiges Versorgungskonzept entwickelt, das – gegliedert in A-, B- und C-Zentren – den betroffenen Patienten eine frühzeitige Diagnostik und eine adäquate Therapie gewährleisten soll. Eine solche Zentrenstruktur wird sich aber nur erfolgreich in unsere Gesundheitssystem implementieren lassen, wenn die Rahmenbedingungen für die Versorgungsverantwortlichen hinreichend akzeptabel und auskömmlich sind.

Orientiert an der dreistufigen NAMSE-Struktur wird das Institut für Gesundheitssystem-Entwicklung zusammen mit dem Institut für evidenzbasiertes Gesundheits- & Versorgungsmanagement I.f.G.V. (www.ifgv.net) und der admedicum GmbH (www.admedicum.com) den Aufbau und die Implementierung eines regionalen „Modell-“Zentrums für Seltene Erkrankungen an die Ludwig-Maximilian-Universität in München begleiten und organisatorisch vorantreiben. Ziel ist die paradigmatische Umsetzung der NAMSE-Konzeption in einem regionalen Gebiet, und die Formulierung weiterer Handlungsnotwendigkeiten, um strukturelle, bundesweite Herausforderungen bei der Gründung weiterer Zentren für seltene Erkrankungen zu formulieren.

Ausgangspunkt des Projektes wird das bereits von dem Klinikum der Ludwig Maximilian Universität und dem Klinikum Rechts der Isar der Technischen Universität München ins Leben gerufene und im Aufbau befindliche „Münchener Zentrum für Seltene Erkrankungen“ (MZSE) sein.

Die medizinische Verantwortung des Projekts liegt im Auftrag der Leitung des MZSE in den Händen von Prof. Dr. Dr. Christoph Klein für den Bereich „Kinder mit Seltenen Erkrankungen“ und Prof. Dr. Hendrik Schulze-Koops für den Erwachsenenbereich. Anhand von bis zu vier Leitindikationen wird das Projekt alle Versorgungsebenen abbilden. Ausdrückliches Ziel ist es dabei, auch die bisher existierenden Lücken in der Versorgung schließen (z.B. Früherkennung, Transition, Patientensteuerung) sowie grundsätzliche Erkenntnis zu einer positiven Rahmensetzung für die Errichtung weiterer Zentren für Seltene Erkrankungen zu erarbeiten. Entscheidend werden dabei die Bedarfe der Patienten und eine konsequente Patientenorientierung sein.

Mit der Gründung eines hochkarätig besetzen Lenkungskreises am 16. April 2015 in München wurde ein erster wichtiger Schritt zur Verankerung des Projekts bei  regionalen und bundespolitischen Verantwortungsträgern unternommen. Ausgehend von dieser breiten Unterstützung wird nun die konkrete Umsetzungsarbeit des Projekts beginnen, über das kontinuierlich an dieser Stelle und im Rahmen eines Newsletters informiert wird.

Die Projektpartner tragen auf verschiedene Weise zu diesem Projekt bei:

Das Institut für Gesundheitssystem-Entwicklung zeichnet für die Gesamtorganisation des Projekts verantwortlich und koordiniert die interne und externe Kommunikation alle Projektschritte – ggf. auch zur Bundesgesundheitspolitik in Berlin.

Das Institut für evidenzbasiertes Gesundheits- & Versorgungsmanagement I.f.G.V. wird die Entwicklung der Versorgungs- und Prozesspfade begleiten, ein mögliches tragfähiges Finanzierungskonzept für das Zentrenmodell entwickeln sowie aktuelle gesundheitspolitische und gesetzliche Anforderungen und Chancen mit in die Verfahrensabläufe integrieren.

Die Aufgabe von admedicum® wird es sein, die Elemente für eine durchgehende Patientenorientierung bei diesem Projekt zu konzeptionieren, deren Implementierung zu unterstützen und die Ergebnisse zur weiteren Verwertung aufzuarbeiten.